Αυτή είναι μια ανίατη γενετική ασθένεια, δεν υπάρχει θεραπεία για τη θεραπεία αυτής της παθολογίας. Αλλά ένα πρώτο παιδί έχει υποβληθεί σε υποψήφια θεραπεία στη Γαλλία, αυτή η κλινική δοκιμή είναι μια εξαιρετική πρώτη.
Η μυοπάθεια είναι μια ομάδα παθολογιών που επηρεάζουν κυρίως τους μύες. Η μυοπάθεια είναι πιθανό να είναι γενετική. Οι μορφές της νόσου μπορεί να είναι ποικίλες. Η πιο γνωστή είναι η μυϊκή δυστροφία Duchenne, που χαρακτηρίζεται από προοδευτικό εκφυλισμό των μυϊκών κυττάρων ... σε ασθενείς, οι λείοι μύες και οι καρδιακοί μύες καταστρέφονται με κάθε συστολή ... με φθορά, τελικά καταστρέφονται.
Αυτή η σπάνια παθολογία επηρεάζει περίπου 2.500 Γάλλους, εκ των οποίων το 99% είναι άνδρες, το οποίο αντιπροσωπεύει 1 στα 3.500 αγόρια. Αλλά η κατάσταση θα μπορούσε να αλλάξει με τη βοήθεια ενός νεαρού αγοριού (του οποίου η ηλικία δεν έχει κοινοποιηθεί).) Με μυϊκή δυστροφία Duchenne. Θεραπεύτηκε με γονιδιακή θεραπεία στο I-Motion, στο Παρίσι. Είναι η πρώτη από μια διεθνή πολυκεντρική δοκιμή φάσης I / II / III, που χρηματοδοτείται από τον Généthon, το εργαστήριο AFM-Telethon. «Έχουμε σοβαρά έλλειψη θεραπείας για τη μυϊκή δυστροφία Duchenne μέχρι σήμερα. Έχουμε μεγάλες ελπίδες για αυτόν τον υποψήφιο για ναρκωτικά»., εμπιστεύεται τον καθηγητή Muntoni, του Νευρομυϊκού Κέντρου Dubowitz (Λονδίνο, Ηνωμένο Βασίλειο) μέσω ενός δελτίου τύπου που δημοσιεύθηκε από το εργαστήριο Genethon.
Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι η πιο κοινή νευρομυϊκή νόσος στα παιδιά
Το ερευνητικό εργαστήριο που δημιουργήθηκε πριν από τριάντα χρόνια με χρηματοδότηση από το Telethon, παρέχει λεπτομέρειες σχετικά με αυτήν τη γονιδιακή θεραπεία. Η αρχή της τελευταίας βασίζεται σε μια ενδοφλέβια ένεση η οποία θα παρέχει "μια συντομευμένη εκδοχή της δυστροφίνης, της πρωτεΐνης με ανεπάρκεια σε άτομα με μυϊκή δυστροφία Duchenne".
Άλλες δοκιμές γονιδιακής θεραπείας για μυϊκή δυστροφία Duchenne βρίσκονται σε εξέλιξη σε όλο τον κόσμο. « Η μυϊκή δυστροφία Duchenne είναι μια ιδιαίτερα περίπλοκη ασθένεια επειδή προσβάλλει όλους τους μυς. Πρέπει λοιπόν να παραμείνουμε προσεκτικοί, αλλά είμαστε περήφανοι που οι τεχνολογίες που αναπτύχθηκαν στο Généthon γίνονται πλέον υποψήφιοι ναρκωτικών που ενδέχεται να αλλάξουν το μέλλον των ασθενών ", λέει ο Frédéric Revah, Γενικός Διευθυντής της Généthon.
